Forscher ersetzen todkrankem Kind fast die komplette Haut

Vorbereitung eines Stammzelltransplantates während der Operation in der Kinderklinik in Bochum. Mit einer Gentherapie haben Mediziner einen kleinen Jungen von einer lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt. (dpa-Bildfunk  Ruhr University Bochum

Als Folge ist die obere Hautschicht, die Epidermis, nur unzureichend mit der darunterliegenden Dermis verankert und löst sich leicht ab. Bei dem jungen Patienten aus Bochum waren jedoch bereits mehr als 60 Prozent seiner Haut zerstört - eine Herausforderung für die Mediziner. Ihnen war es gelungen, kleine, durch die Krankheit geschädigte Hautareale mit im Labor herangewachsener Haut zu regenerieren.

Nach einer Infektion 2015 verschlechterte sich Hassans Gesundheit dramatisch - er war nur noch Haut und Knochen und 60 Prozent seiner Hautoberfläche galt als zerstört. Auf Wunsch der Eltern suchten die Ärzte nach experimentellen Therapiemöglichkeiten und stießen auf Arbeiten von Michele De Luca, der am Center for Regenerative Medicine der Universität Modena (Italien) eine Gentherapie für diese Erkrankung an zwei Patienten getestet hatte, allerdings nur an kleineren Hautbereichen. Die deutschen Ärzte schickten einige Hautzellen des Siebenjährigen nach Modena. Diese isolierten schließlich die epidermalen Stammzellen und schleusten die gesunde Variante mithilfe eines Virus ins Erbgut hinein. Dann schleusten sie ein gesundes Gen mit Hilfe von sogenannten retroviralen Vektoren ein.

Schon nach kurzer Zeit ging es dem Kind besser, die veränderten Stammzellen hatten der Mitteilung nach eine neue Oberhaut mit intaktem Laminin-332-Protein im Bereich aller transplantierten Hautbereiche gebildet. Insgesamt transplantierten die Ärzte dem Patienten anschließend eine Fläche von 0,85 Quadratmeter genmodifizierte, im Labor gezüchteter Haut.

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Im Falle des betroffenen Jungen in Bochum, dem dritten Patienten, der auf diese Weise behandelt wurde, gelang es 80 Prozent der Haut zu rekonstruieren.

"Zu Beginn der Behandlung lag der Junge wie eine Mumie in seinem Bett, er war von Kopf bis Fuß in Verbände gewickelt", erzählt Tobias Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, der Hassan während seines etwa achtmonatigen Klinikaufenthaltes mitbetreut hat. Die Haut ist extrem verletzlich, wie die empfindlichen Flügel eines Schmetterlings.

Doch die Strapazen haben sich am Ende gelohnt: "Nach der zweiten Operation besserte sich sein Zustand enorm". Letztere war in den 90er-Jahren die Hoffnung der Medizin, man wollte schadhafte Gene damit reparieren, aber dann brach sie in sich zusammen, weil ein Patient in einem Experiment zu Tode kam. "Heute ist seine Haut stabil, er geht zur Schule, spielt Fußball und kann ein weitgehend normales Leben führen", so Tobias Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, gegenüber der Nachrichtenagentur "dpa". "Er ist der erste Mensch, der so behandelt wurde", sagt der plastische Chirurg Tobias Hirsch, der ihn operiert hat.

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Dennoch sehen die Forscher ihren Erfolg als Nachweis, dass eine Gentherapie funktionieren kann. Sie hoffen, dass das Verfahren in Zukunft auch zur Behandlung anderer Patienten eingesetzt werden kann. Nach Angaben von Hirsch sind in Europa etwa 35.000 Kinder von der Schmetterlingskrankheit betroffen.

Grundsätzlich besteht bei Gentherapien wie der vorgestellten das Risiko, dass sich das neue Gen an einer ungünstigen Stelle im Erbgut integriert. Krebserkrankungen können die Folge sein. "Ob langfristig eine völlig normale Haut mit dieser Behandlung erreicht werden kann, bleibt noch offen", sagt die nicht an der Studie beteiligte Dermatologin Leena Bruckner-Tuderman vom Universitätsklinikum Freiburg. Bisher seien bei dem Jungen aber keine derartigen Entwicklungen oder ein Tumor entdeckt worden, informieren die Forscher. Dabei handelt es sich um eine genetisch vererbte, lebensbedrohliche Hauterkrankung namens Epidermolysis bullosa. Die Medizinerin erwartet bei weiteren Verbesserungen der Methodik Hilfe auch für weitere Betroffene mit anderen Varianten der Erkrankung.

Hoffnung für Schmetterlingskinder: Forscher haben einem schwerkranken Jungen erstmals großflächig Haut aus genveränderten Stammzellen transplantiert. Der heute neunjähriger Junge Hassan litt unter der Schmetterlingskrankheit, bei der sich die Haut selbst zerstört.

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